Gen tedavisinin giderebileceği sekiz hastalık

Gen tedavisinin giderebileceği sekiz hastalıkGen tedavisinin giderebileceği sekiz hastalık

Renk körlüğünden kistik fibrozise kadar hasarlı DNA’nın sorumlu olduğu birçok hastalığa gen terapisi çözüm olabilir…

 

Karaciğer hastalığı
Normalde alkolden kaynaklandığı düşünülse de karaciğer hastalıklarının birçoğu aslında kalıtsal. Genel bir terim olan “karaciğer hastalığı” bu organın çalışmasının sekteye uğradığı tüm durumları kapsıyor. Gen tedavisiyle bu durumu düzeltmeye yönelik çok sayıda araştırma var. Fareler ve diğer hayvanlar üstünde yapılan deneyler başarılı oldu.

Gen tedavisinin giderebileceği sekiz hastalık

Down sendromu
Bu genetik rahatsızlık 21. kromozomun üçüncü bir kopyası olmasından kaynaklanıyor. Massachusetts Üniversitesi’nden araştırmacılar izole edilmiş hücrelerde gen tedavisi yöntemiyle kromozomun üçüncü kopyasını devre dışı bırakabildiler. Tedavi henüz çok uzak olsa da bu bir umut ışığı.

Kistik fibroz
Kistik fibroz vücudun akciğerleri ve sindirim sistemini etkileyen yoğun bir mukus üretmesine yol açan kalıtsal bir hastalık ve ebeveynlerden çocuğa hatalı bir genle aktarılıyor. Kistik fibroz hastası olmak için hem annenin hem babanın bu geni taşıması lazım.

Gut Hastalığı
Eklemlerin acı verecek şekilde şişmesiyle kendini gösteren gut, lüks yaşamın getirdiği bir “zengin adam hastalığı” olmaktan çok genetik. Gut kandaki yüksek ürik asit düzeyinden kaynaklanıyor. Gen tedavisiyle fareler başarıyla iyileştirildi. Bu da insanlarda tedavinin olanaklı olduğunun kanıtı.

Gen tedavisinin giderebileceği sekiz hastalıkHuntington Hastalığı
Huntington dejeneratif bir beyin rahatsızlığı ve ilerleyen safhalarda istemsiz ve ani hareketlere yol açıyor. Hastalığın nedeni beyinde toksik protein birikimine yol açan bir gen mutasyonu. Ebeveynleri hastalığı taşıyan çocukların da hastalanması olasılığı %50.

Kalp rahatsızlıkları
Kalp hastalıklarının bazı türleri kalıtsal. Örneğin araştırmalar kalp hücrelerindeki SERCA2a geninin tükenmesiyle kalp yetmezliğinin son safhası arasındaki ilişkiyi ortaya çıkardı. SERCA2a kalsiyumun kalp içinde özel depolara alımından sorumlu bir protein.

Renk körlüğü
Washington ve Florida Üniversitesinden araştırmacılar normalde dikromatik (iki renkli) gören erkek sincap maymunlarına gen tedavisiyle trikromatik (tam renkli) görme becerisi kazandırdı. Bu, insanlarda renk körlüğünü tedavi etmenin yolunu açabilir.

Gen tedavisinin giderebileceği sekiz hastalık
Gen tedavisinin giderebileceği sekiz hastalık

Beyin hastalıkları
Manchester Üniversitesi’nden bilim insanları kök hücrelerle gen tedavisinin kombinasyonunu başarıyla kullanarak Sanfilippo sendromunu (çocuklarda bunamaya yol açan genetik bir rahatsızlık) farelerde tedavi edebildiler. Bu, gen tedavisinin başka nörolojik genetik hastalıklarda da kullanılabileceğini gösteriyor.

 

Bir Cevap Yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir